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PMEC药机展资讯Editas Medicine的基因编辑疗法reni-cel在治疗严重镰状细胞病方面有望实现功能性治愈

来源：网络

时间：2026-06-01 16:51 分类：

在I/II期RUBY试验中，Editas Medicine的renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) 使28名参与者中的几乎所有患者都达到了这一疗效。PMEC药机展了解到仅有一人在治疗后经历了痛苦的镰状细胞危象。

大多数患者的关键血细胞在治疗后一个月内恢复正常。六个月后，平均总血红蛋白水平从治疗前的9.8 g/dL升至13.8 g/dL，更接近正常范围。平均胎儿血红蛋白水平为48.1%，并随时间保持稳定。

Reni-cel通过提高胎儿血红蛋白水平、防止镰状血细胞形成以及改善整体血红蛋白水平来发挥作用。

患者首先被采集干细胞进行基因编辑，随后接受化疗，以准备骨髓并输注经过修饰的细胞。

论文主要作者Rabi Hanna医生表示：“我们已经看到，这种CRISPR/Cas12a基因编辑技术的一个好处是不会产生排斥反应，这不同于传统的骨髓移植，后者是目前镰状细胞病患者的标准治疗方法。”

“我们的目标是实现功能性治愈，以帮助预防镰状细胞病未来可能造成的损害，这些最新结果令人信服。”

PMEC药机展获悉该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

FDA于2023年批准了美国首批用于治疗镰状细胞病的细胞基因疗法。这些疗法包括Vertex的Casgevy和bluebird bio的Lyfgenia，与reni-cel类似，它们均来自患者自身经过修饰的血干细胞，然后通过单次输注给药。据bluebird bio称，Lyfgenia通过将功能性β-珠蛋白基因永久添加到患者自身的造血干细胞中发挥作用。